Un nuovo farmaco contro il tumore del pancreas è disponibile negli Stati Uniti, ma non ancora in Europa. In Italia, per alcuni pazienti, potrebbe essere importato attraverso gli ospedali pagando circa 39.000 dollari al mese. Non è soltanto il caso di una medicina innovativa che tarda ad arrivare: potrebbe essere il primo segnale di un problema molto più grande, capace di condizionare l’accesso futuro ai farmaci oncologici, rari e potenzialmente salvavita.

Il caso daraxonrasib

Il daraxonrasib, commercializzato negli Stati Uniti con il nome Rasonque, è una terapia mirata contro le proteine RAS. La Food and Drug Administration statunitense lo ha autorizzato il 26 agosto 2026 per alcuni adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti a una precedente terapia sistemica, oppure non candidabili a una terapia sistemica con più farmaci.

È necessario essere chiari: non è una cura definitiva. Nello studio RASolute 302, tuttavia, nei pazienti già trattati la sopravvivenza mediana è passata da circa 6,6 mesi con la chemioterapia di confronto a 13,2 mesi con daraxonrasib. Per una malattia aggressiva e con poche alternative, si tratta di un progresso clinicamente importante.

In Europa il farmaco non ha ancora ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio. L’EMA gli ha attribuito la designazione di farmaco orfano e ha avviato una revisione progressiva dei dati, ma questo non equivale all’approvazione.

In Italia il medicinale è oggi accessibile soltanto all’interno delle sperimentazioni autorizzate per i pazienti che rispettano i criteri previsti dai protocolli.

Dopo l’appello dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica, AIFA ha aperto un confronto con Revolution Medicines per verificare la possibilità di un programma nazionale di uso compassionevole gratuito. È un primo passo positivo, ma nel frattempo i pazienti eleggibili non possono essere lasciati soli davanti a una spesa inaccessibile.

Che cos’è il prezzo della “nazione più favorita”

Il 12 maggio 2025 l’amministrazione statunitense ha avviato la politica del Most-Favored-Nation pricing, cioè del prezzo della “nazione più favorita”.

L’obiettivo dichiarato è ridurre i prezzi molto elevati pagati negli Stati Uniti, collegandoli ai prezzi più bassi riconosciuti in altri Paesi economicamente comparabili, tra i quali l’Italia.

Ridurre il costo dei medicinali per i cittadini americani è un obiettivo legittimo. Il problema nasce se il prezzo negoziato dal Servizio sanitario italiano diventa automaticamente il riferimento che abbassa anche quanto l’azienda può incassare nel mercato statunitense, molto più grande e remunerativo.

Questa politica non è più soltanto un annuncio. Il programma Medicaid GENEROUS applica prezzi collegati a quelli internazionali per determinati medicinali. Il 18 settembre 2026 le autorità statunitensi hanno comunicato che tutti i 50 Stati, oltre al Distretto di Columbia e a Porto Rico, hanno presentato domanda di partecipazione.

Non è una conseguenza automatica e non tutti i medicinali seguiranno lo stesso percorso. Ma il rischio è concreto.

AIOM ha espresso il timore che il caso daraxonrasib possa rappresentare una prima applicazione evidente di questa nuova logica: se un futuro prezzo italiano più basso riducesse anche il prezzo ottenibile negli Stati Uniti, l’azienda avrebbe meno interesse economico a chiedere rapidamente l’autorizzazione europea.

Nel 2026 sono inoltre emersi segnali di rinvio di alcuni lanci farmaceutici europei in un clima di incertezza creato dal nuovo sistema di riferimento internazionale.

Questo non dimostra che ogni ritardo dipenda dalla politica statunitense, ma conferma che il problema deve essere affrontato prima che diventi strutturale.

Il pericolo: prezzi più alti o farmaci che non arrivano

L’Europa potrebbe trovarsi stretta fra alternative tutte pericolose:

• accettare prezzi più alti, mettendo sotto pressione i bilanci pubblici e sottraendo risorse ad altre cure;
• resistere agli aumenti, rischiando ritardi, disponibilità limitata o mancata commercializzazione delle terapie più innovative;
• lasciare spazio all’importazione privata, trasformando il diritto alla cura in un privilegio riservato a chi può pagare.

È inaccettabile che la riduzione dei prezzi in un Paese venga ottenuta trasferendo il costo umano sui malati di un altro continente.

È altrettanto sbagliato contrapporre in modo semplicistico ricerca e diritto alla salute: l’innovazione deve essere sostenuta e remunerata, ma attraverso regole trasparenti, proporzionate e compatibili con l’accesso universale alle cure.

“Abbassare i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti è legittimo, ma non si può farlo spostando sui pazienti europei il costo della riforma. Se una terapia esiste e può offrire mesi di vita in più, la sua disponibilità non può dipendere dal Paese in cui si vive o dalla possibilità di pagare 39.000 dollari al mese. L’Europa deve agire come un unico sistema e mettere la salute prima delle strategie commerciali.”

Le richieste della Federazione Lega Diritti del Malato

La Federazione LDM chiede un intervento urgente e coordinato:

1. Attivare rapidamente l’uso compassionevole gratuito di daraxonrasib per i pazienti italiani realmente eleggibili, sulla base della valutazione dei medici specialisti e degli organismi competenti.
2. Rendere pubblico il calendario del percorso europeo, chiarendo i tempi della valutazione EMA, della negoziazione AIFA e dell’effettivo accesso alla terapia.
3. Creare un monitoraggio europeo dei farmaci approvati altrove ma non presentati nell’Unione europea , individuando ritardi, rinunce e possibili strategie di esclusione commerciale.
4. Rafforzare la negoziazione comune europea per i farmaci oncologici, orfani e ad alto impatto, evitando che i singoli Stati vengano messi in concorrenza fra loro.
5. Condizionare gli incentivi europei, comprese le esclusività commerciali, le agevolazioni e il sostegno pubblico alla ricerca, a obblighi effettivi di presentazione, fornitura e accesso equo nei Paesi dell’Unione.
6. Garantire trasparenza sui costi di ricerca e sviluppo, sui finanziamenti pubblici ricevuti, sui prezzi netti e sulle ragioni di eventuali ritardi o mancate commercializzazioni.
7. Aprire un confronto politico tra Unione europea e Stati Uniti affinché la riduzione dei prezzi americani non produca rincari, carenze o discriminazioni nell’accesso alle cure in Europa.

La salute non può diventare una gara tra continenti

Il caso daraxonrasib non deve essere utilizzato per alimentare false speranze né per condurre una battaglia ideologica contro l’industria farmaceutica.

Deve però diventare un campanello d’allarme politico. Se il nuovo sistema globale dei prezzi rende economicamente conveniente tenere un farmaco fuori dall’Europa, allora quel sistema deve essere corretto.

La ricerca ha valore. Anche la vita dei pazienti europei ha valore. Nessuna strategia commerciale e nessun conflitto fra sistemi sanitari può trasformare una cura disponibile in un bene riservato a pochi.

La Federazione Lega Diritti del Malato continuerà a chiedere trasparenza, accesso equo e responsabilità alle istituzioni italiane, europee e alle aziende produttrici.